1) 核酸干扰 (RNA interference, RNAi)
核酸干扰是指在进化过程中高度保守的、由双链 RNA ( double-stranded RNA , dsRNA) 诱发的、同源 mRNA 高效特异性降解的现象。 RNAi 一经发现,迅速成为生物学研究领域最为活跃的热点之一,《 Science 》在 2001 年将其列为十大科学成就之一, 2002 年又将其列为十大科技之首; 《 Nature 》也将 siRNA 评为 2002 年度最重要的科技发现之一; 2006 年发现 RNAi 机理的两位美国科学家法尔和梅洛获得诺贝尔医学奖。
RNAi 技术可以特异性剔除或关闭特定基因的表达,是一种快速、有效、特异的抑制基因表达的工具,已被 广泛 用于探索基因功能、病毒性疾病(主要是艾滋病和肝炎)及恶性肿瘤的基因治疗领域。一方面, RNAi 是基因功能检验的试金石,利用 RNAi 技术可以大幅度缩短人类对人类基因功能与作用的了解和认识的时间;另一方面,可以利用 RNAi 技术获得使致病基因失活的新型基因药物,即 siRNA 药物。
2) 小干扰核酸(siRNA)
小干扰核酸(英文缩写:siRNA ;中文简称:小核酸)是带有特定基因密码的双链短小核酸,一般长度为 21-23bp (碱基对)。 通俗地讲,一个基因通常含有有数千个 bp , siRNA 是其中长度为 21 ~ 23bp 的某一段特异序列。
siRNA 可以克隆到 siRNA 表达载体,其功能是在哺乳动物细胞内和特定靶基因的信使核糖核酸( mRNA )结合,使之降解,失去靶基因表达而“沉默”下来,即“关闭”该基因的功能。这种 siRNA 降解 mRNA 从而阻断特定蛋白质合成的机制即为核酸干扰( RNAi )。
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