RNAi 应用

　　RNAi 作为一种快速、有效、特异的抑制基因表达的工具， RNAi 的应用主要集中在两个方面：基因功能的研究、核酸干扰（RNAi）治疗。

•  基因功能研究

　　二十世纪最伟大的生物工程 --- 人体基因组工程，在美国主导和全球共同合作下，历经 15 年，耗资 300 亿美元，于 2000 年成功地将人体基因组的 30 亿个基因密码解析出来。虽然对总数约 3 万的人体基因的结构己清楚，但对于各种基因产物的功能如何？怎么在人体中发挥作用？哪些和疾病关联以及如何用于治疗疾病等诸如此类的问题还是束手无策。

　　与此同时，用基因工程学的方法修正或替换缺陷基因的基因疗法已成为基础和临床医学研究的热门课题。而实施基因疗法的前提是了解疾病相关基因 , 并用特定技术，如基因敲除 (gene knock-out) 验证其功能。

　　借助 RNAi 技术，研究者们可对目标基因进行特异性地表达沉默，通过观察其表达被抑制后细胞以至生物体从形态到各项生理生化的变化，对该基因的功能及参与的信号网络进行研究。与其他方法相比， RNAi 技术在基因功能研究上有其独特的优点 : ①简单易行 , 容易开展； ②与基因敲除相比，实验周期短、成本低；③与反义技术相比，具有高度特异性和高效性； ④可进行高通量 (high throughout) 基因功能分析。

•  RNAi治疗

　　由于 RNAi 是针对转录后阶段的基因沉默，相对于传统基因治疗对基因水平上的敲除，整个流程设计更简便，且作用迅速，效果明显，为基因治疗开辟了新的途径。其总体思路是通过加强关键基因的 RNAi 机制，控制疾病中出现异常的蛋白合成进程或外源致病核酸的复制及表达。

　　因此，寻找能导致特定基因沉默的 siRNA ，即可以此开发出特异性的高效 siRNA 药物。目前，多数药物的作用靶点为蛋白质 , 要研制这类药物必须对蛋白质的功能和结构有深入了解 , 而研制以 mRNA 为靶点的 RNAi 疗法则不会受制于蛋白质结构研究的进展。

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